Con 15 años, Lucía ya sabe qué es enfrentarse a cuatro recaídas por leucemia. Ahora hace vida normal, con la ilusión de estudiar Biología, gracias al tratamiento con la terapia CAR-T tándem que ofrece una nueva oportunidad a los pacientes pediátricos que ya no tenían más alternativas de tratamiento.

Lucía Álvarez es una de las diez pacientes menores y jóvenes adultos (de 24 o menos años) con leucemia linfoblástica aguda de células B, el tipo de cáncer más frecuente en la infancia, que han participado en un estudio con CAR-T tándem liderado por la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz de Madrid que se ha presentado este jueves.

La investigación, dirigida a pacientes con recaídas, con enfermedad avanzada y sin más opciones de tratamiento, ha ensayado un enfoque innovador al utilizar la terapia CAR-T tándem, es decir, dirigida a dos antígenos, CD19 y CD22, moléculas presentes en las células malignas.

Los CAR-T son los linfocitos T del paciente modificados genéticamente en laboratorio, administrados por transfusión posteriormente al afectado para que se dirijan a las células leucémicas mediante un vector viral, a modo de vehículo de transporte, para su destrucción.

Y la novedad ha sido utilizar las CAR-T tándem, es decir, que reconocen simultáneamente dos moléculas diferentes, las CD19 y CD22. Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad.

El escape antigénico

Los pacientes que han participado en este estudio habían sido tratados sin éxito con distintas estrategías, incluyendo un tratamiento con CAR-T sólo dirigido al CD19.

La leucemia linfoblástica aguda de células B es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T, la supervivencia supera el 90 %.

Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.

Estas recaídas, principal causa de mortalidad de este tipo de leucemia pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.

Los resultados de los CAR-T tándem

En el estudio participaron diez pacientes pediátricos y adultos jóvenes de menos 24 años a los que se les administró esta terapia tándem como una última opción para detener la enfermedad, lo que se denomina “uso compasivo”.

Un mes después de la infusión de esta terapia celular, a 8 de los 10 pacientes la enfermedad se les redujo tanto que no se podía ni detectar.

Cinco de ellos pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, 6 de estos 10 niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 60 % en niños que ya no tenían otras opciones, explica la Fundación Cris contra el Cáncer.

Tras el estudio, publicado en la revista internacional eBiomedicine, otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo.

Lucía y su vuelta a la normalidad

Lucía es una de las niñas que ha participado en el estudio y ha asistido al acto de presentación de los resultados de esta terapia en el Hospital de La Paz.

«Ahora estoy perfectamente, haciendo ejercicio para recuperar la fuerza que tenía antes, quiero apuntarme a montar a caballo, que me gusta mucho, he hecho amigos…Ahora estoy muy bien, lo único que me pasa es que me cuesta comer», comenta la adolescente.

Pero no ha sido fácil llegar hasta aquí.

Ahora tiene 15 años, pero fue con 17 meses cuando fue diagnosticada con leucemia.A pesar de que las leucemias infantiles tienen una tasa de curación cercana al 90 %, aquellos que tienen recaídas cuentan con un pronóstico más complejo.

Lucía ha tenido cuatro recaídas. Tras el diagnóstico con 17 meses, se la trató con quimioterapia y no fue hasta los 7 años cuando llegó la primera recaída.

La quimioterapia contuvo de nuevo el cáncer hasta que en el año 2020, en plena pandemia, esta neoplasia hematológica reapareció en el sistema nervioso central.

En esta segunda recaída fue tratada con CAR-T y el cáncer entró en remisión hasta que en 2022 reapareció y se tuvo que someter a un trasplante de médula que le provocó un coma. Y también lo superó.

Pero en 2024 la leucemia llegó de nuevo y ya no había opciones para Lucía.

Pero su padre acudió a la Unidad Cris de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario la Paz, donde han tratado, desde 2018, cerca de mil niños y niñas a quienes los tratamientos convencionales no habían funcionado y han realizado 67 ensayos clínicos.

Lucía entró en el ensayo que le administró el CAR-T tándem y se sometió a un segundo trasplante.

Ahora la adolescente hace vida normal, aunque superando una enfermedad del injerto contra el huésped, una complicación propia de los trasplantes.

El pasado mes de septiembre ha podido reincorporarse al colegio, aunque no ha podido asistir presencialmente siempre, ha estudiado en casa y en la escuela del hospital.

Asegura que sus amigos han sido un gran apoyo durante estos años haciéndole llegar mensajes y vídeos. Sueña con ir a la universidad y estudiar Biología.

Colaboración público-privada

Este estudio con las CAR-T tándem representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, Estados Unidos y Reino Unido.

Ha sido posible gracias a la alianza entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT).

La presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, durante su intervención ha puesto en valor esta colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer el talento.

Esta nueva oportunidad para pacientes pediátricos y jóvenes sin otras alternativas abre un nuevo ensayo clínico para ampliar y validar esta innovadora estrategia.

La entrada Lucía, 15 años y cuatro recaídas por leucemia: hoy hace vida normal tras la terapia CAR-T tándem se publicó primero en EFE Salud.

Los casos de cáncer de hígado podrían duplicarse en los próximos 25 años, por eso los expertos reclaman más investigación clínica y mayor participación en los ensayos clínicos de este tumor, que entre los digestivos, es uno de los que peor pronóstico tiene.

Desde el Grupo de Tratamiento de los Tumores Digestivos (TTD), los oncólogos señalan que tres de cada cinco casos de cáncer de hígado se puede prevenir, ya que afectan factores como la obesidad, el consumo de alcohol o la hepatitis viral, pero las tasas de supervivencia y curación son limitadas.

Un reto para los oncólogos

Con motivo del Día Mundial del Cáncer de Hígado, el presidente del Grupo TTD, Fernando Rivera, destaca la necesidad de impulsar ensayos clínicos multicéntricos y la investigación cooperativa con el objetivo de hallar «herramientas más eficaces, identificar nuevos biomarcadores y avanzar hacia una medicina personalizada» en el hepatocarcinoma.

Este tumor supone «uno de los grandes retos para los oncólogos», señala Rivera, que anima a fomentar la participación en ensayos clínicos.

Y recuerda que, pese a los avances en inmunoterapia y terapias dirigidas, el cáncer de hígado se diagnostica en muchos casos en fases avanzadas, cuando hay escasas posibilidades de curación.

«Solo a través del trabajo conjunto entre hospitales, investigadores y especialistas podremos ofrecer más oportunidades de tratamiento a los pacientes con cáncer hepático”, asegura Rivera, quien es jefe de servicio de
Oncología Médica del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, de Santander.

Según las estimaciones de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), este año habrá 6.800 casos nuevos de cáncer de hígado, que junto al de vías biliares intrahepáticas, causó la muerte de 5.184 personas.

Una mirada global

Insisten desde el TTD en la necesidad de seguir fortaleciendo las redes de investigación cooperativa en hepatocarcinoma y en trasladar cuanto antes los avances recientes a la práctica clínica para que beneficien a todos los pacientes.

El tratamiento del hepatocarcinoma requiere la implicación coordinada de hepatólogos, oncólogos médicos, radiólogos, cirujanos, patólogos y especialistas en medicina nuclear, entre otros profesionales, con lo que es esencial el abordaje multidisciplicar, que impulsa el Grupo TTD desde su fundación.

En este sentido la vicepresidenta del Grupo TTD y jefa del servicio de Oncología Médica del Hospital Universitario de Navarra, Ruth Vera, indica que el cáncer de hígado es «un tumor complejo que requiere de una mirada global, integradora y empática».

Prevención y diagnóstico precoz

Los oncólogos del TTD también hacen hincapié en la prevención y el diagnóstico precoz para poder revertir el incremento de casos.

En este punto, Vera sostiene que el cáncer de hígado no se puede asociar únicamente al consumo excesivo de alcohol.

«La realidad es mucho más compleja y sabemos que existen otras causas relevantes detrás de este tumor”, puntualiza la oncóloga.

De ahí que recomienden reforzar las estrategias de salud pública, impulsar la vacunación frente a la hepatitis B, mantener el cribado universal del virus de la hepatitis C y promover hábitos de vida saludables que ayuden a prevenir la enfermedad por hígado graso.

Los programas estructurados de seguimiento de pacientes con hepatopatía crónica permiten detectar tumores en fases iniciales, afirman desde el TTD, y ofrecer opciones curativas.

Y abogan, asimismo, por concienciar tanto a la población general, como a los profesionales sanitarios sobre la importancia del control periódico del paciente con enfermedad hepática, ya que la detección temprana puede marcar la diferencia entre una opción curativa y una paliativa.

Asimismo, inciden en dar voz a los pacientes para «romper con el estigma de la enfermedad» y avanzar «hacia una atención más humana, integral y eficaz».

La entrada Cáncer de hígado: la necesidad de mayor investigación y participación en ensayos clínicos se publicó primero en EFE Salud.

Sonia González no recuerda nada del día que cambió su vida. Era joven, tenía 39 años y una carrera profesional consolidada cuando sufrió un ictus. Se desmayó en la ducha. Estuvo 33 días en coma, tras dos paradas cardíacas y dos ictus isquémicos. A pesar de que todo hacía indicar que se quedaría como un vegetal, no fue así. Ahora tiene 46 años, ésta es su historia.

Antes del ictus, Sonia llevaba una «vida normal», de una mujer joven. Era química, le encantaba su trabajo como gerente de una empresa farmacéutica, y viajaba mucho. Le gustaba salir con sus amigos, como a cualquier persona de su edad. Lo único que padecía eran migrañas con auras muy largas, pero los TAC no revelaban nada extraño, relata la mujer en una entrevista con EFE Salud.

El momento del ictus

Un día estaba en la ducha, sentía que se mareaba y llamó a su novio. Se cayó redonda al suelo y empezó a convulsionar. Él llamó al 112 y en 20 minutos ya estaba la ambulancia lista para llevarla al hospital. No recuerda nada, se lo contó él.

Al día siguiente la operaron porque tenia una aneurisma, por una malformación congénita que desconocía, y que reventó. Tuvo dos paradas cardíacas y dos ictus isquémicos.

«Mi imagen de la resonancia era brutal y los médicos no daban un euro por mí. Estuvimos 33 días San Pedro y yo jugando a las cartas y yo le gané», afirma la mujer.

Según el informe «Neurología y Mujer», de la Sociedad Española de Neurología (SEN), el ictus supone una carga desproporcionada para la mujer en comparación con el hombre: tienen más riesgo de sufrirlo a lo largo de su vida, el impacto de los factores de riesgo es mayor en ellas y tienen ictus de peor pronóstico.

Despertar del coma

Sonia despertó del coma 33 días después del ictus y no entendía por qué su familia estaba contenta al verla abrir los ojos, porque ella no podía mover el lado derecho del cuerpo, ni hablar por una traqueotomía, y no recordaba nada de los quince días antes del episodio.

Fue ya en planta cuando empezó a comprender lo que le había pasado. Todo parecía indicar que no iba a poder hablar, ni andar pero poco a poco fue recuperándose.

Tras el alta se fue a vivir unos meses con sus padres porque no podía hacer nada, ni siquiera ducharse sola, pero a pesar de que la estaban cuidando «estupendamente» también la estaban «protegiendo excesivamente» y decidió volver a su casa, con su novio.

La rehabilitación

La rehabilitación intensiva la hacía en el Centro de Referencia Estatal de Atención al Daño Cerebral (Ceadac) hasta que llegó la pandemia de la covid.

«Me dieron plaza en septiembre de 2019 y estuve hasta marzo, que empezó la pandemia y cerraron el centro. Tuve que rehabilitarme yo sola, como pude hacía con la mano ejercicios, también de memoria, fue un palo muy duro», recuerda Sonia.

Las secuelas más importantes que le ha dejado el ictus es la falta de movilidad de la mano derecha, mueve el codo y el brazo con ayuda. Por las mañanas habla mejor que por las tardes, que es cuando tiene anomias -dificultades para encontrar las palabras. También tiene problemas de atención, sobre todo si oye ruidos constantes.

Pero, sin duda, la mejor rehabilitación la hace con su pequeña Martina Leona, su hija de dos años y medio, que llegó tras un embarazo «superduro».

«Cuando tuve a Martina supe que ella había venido al mundo para hacer algo importante. Fue un bebé muy deseado. Yo sigo en rehabilitación, pero me he quitado el logopeda y el neuropsicólogo porque no necesito trabajar la atención, me la rehabilita Martina», dice Sonia, emocionada.

El momento más duro

Siete años después del ictus, confiesa que lo más duro para ella fue recibir la carta donde se leía ‘incapacidad permanente absoluta’.

«No podía trabajar en nada. Había estado toda mi vida formándome, era química, hice un máster de empresa farmacéutica, pasé por todos los puestos y me tocó», reconoce Sonia con lágrimas en los ojos y voz quebrada.

Pero se agarró a la vida. Vio el ictus como una oportunidad para escribir su vida y asegura que ahora es más feliz que antes, porque si bien tenía un trabajo de éxito, ahora disfruta más de los detalles y del día a día.

Y si antes se preguntaba por qué le había pasado el ictus a ella, que era una mujer joven y no a una persona más mayor, pasó a preguntarse para qué le había pasado.

«Descubrí un mundo de posibilidades. Y descubrí que disfrutaba más de la gente, de mi familia (…) Y el para qué más importante es para criar a Martina Y estar presente con ella, porque si no me hubiera dado el ictus, no hubiera renunciado al éxito, a los viajes y no hubiera estado tan presente», señala Sonia.

Aunque la incidencia aumenta con la edad, más del 60 % ocurre en menores de 70 años y el 16 % en personas por debajo de los 50 años. En los últimos veinte años se ha incrementado un 25 % la cifra en el rango de edad de 20-64.

La reinvención

No se ha podido incorporar al mercado laboral pero «se ha reinventado» y colabora con la Fundación Freno al Ictus.

«Creé un proyecto que se llama ‘Guiar en daño cerebral’, para informar de todos los recursos que tenemos de discapacidad, de dependencia, de incapacidad laboral y ya hemos ayudado a 700 personas», explica.

Además participa en el proyecto «Kiero», también de Freno al Ictus, que fomenta el autoliderazgo y empoderamiento de los afectados por daño cerebral adquirido, con el fin de que puedan reenfocar su vida de acuerdo a sus nuevas circunstancias.

Junto a la Fundación trabajan sobre todo en el postictus, es decir, qué hacer cuando sufres un ictus, qué ayudas hay que tener en cuenta, y la recuperación.

«Nos dicen que aunque una recuperación es en los primeros meses, y el primer año es muy importante, no hay que dejar de hacerlo porque mejoras durante toda la vida», sostiene.

Por eso, con motivo del Día Mundial del Ictus, que se conmemora cada 29 de octubre, Sonia quiere hacer hincapié en la detección precoz de los síntomas de un ictus, como la flacidez y la parálisis facial, la pérdida de fuerza o debilidad de un lado del cuerpo o dificultades en el habla. Y en el caso de que ocurra, llamar al 112, para que se active cuanto antes el Código Ictus.

«Es esencial, así nos ahorramos muchas discapacidades», añade.

90.000 nuevos casos en España

Desde la SEN, recuerdan que en España cada año se producen unos 90.000 nuevos casos de ictus y más de 23.000 personas fallecen por esta causa.

En Europa, se calcula que más de 1,5 millones de personas sufrirán un ictus y, en los próximos años, los casos aumentarán a causa del progresivo envejecimiento de la población.

Más del 30 % de los supervivientes vive con secuelas, que les provocan algún grado de discapacidad o dependencia. De hecho, el ictus es la primera causa de dependencia en España, según la SEN.

Supone entre el 3 % y el 4 % del gasto total en atención médica en los países occidentales.

La entrada El ictus también llega cuando eres joven: Sonia tuvo que empezar de cero a los 39 se publicó primero en EFE Salud.